เติมไขกระดูกด้วยเซลล์ที่ถูกดัดแปลง

Wednesday, January 30, 2013.- การทดลองครั้งแรกในยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคโลหิตจางของ Fanconi นั้นมีตราประทับของสเปน จากมาดริดจะมีการประสานงาน 11 กลุ่มจากประเทศในยุโรปที่แตกต่างกันเพื่อให้สามารถรักษาเด็กที่มีปัญหาทางพันธุกรรมซึ่งทำให้พวกเขามีแนวโน้มที่จะประสบปัญหามากมายและหลากหลายตั้งแต่แรกเกิด วัตถุประสงค์ของการบำบัดนี้คือการกำจัดยีนที่ทำให้เกิดความเสี่ยงต่อโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว

เขาได้รับการอุทิศให้กับการวิจัยยีนบำบัดมานานหลายปีเพื่อหาวิธีรักษาโรคโลหิตจาง Fanconi, โรคที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน เวลานั้นทำให้เขามีโอกาสได้พบกับร้อยครอบครัวในสเปนที่มีสมาชิกที่ได้รับผลกระทบจากพยาธิวิทยานี้ภายในกลุ่มที่เรียกว่าโรคหายากที่เนื่องจากความแปลกของพวกเขาไม่ควรมีเหตุผลที่จะรักษาปัญหานี้ไว้ในกล่องลืมเลือน . สำหรับ Juan Bueren ผู้อำนวยการโครงการบำบัดเซลล์ยีนเม็ดเลือดที่ CIEMAT ผู้ป่วยจำนวน จำกัด ไม่ได้เป็นข้อแก้ตัว ตัวอย่างของความมุ่งมั่นนี้คือการทดลองทางคลินิกที่จะประสานงานภายในกลุ่มที่สร้างขึ้นเพื่อจุดประสงค์นี้ที่เรียกว่า EUROFANCOLEN

"โครงการนี้เป็นความต่อเนื่องของสิ่งที่กระทรวงสาธารณสุขอนุมัติในการขอความช่วยเหลือในการทดลองทางคลินิกในปี 2555 ซึ่งได้รับเงินทุนเพิ่มเติมภายใต้โครงการ VII Framework ของสหภาพยุโรปโดยรวมเรามี 11 กลุ่มที่พบกัน ในมาดริดเพื่อระบุรายละเอียดบางอย่างของเรียงความและดูเหมือนว่าสำคัญพอที่จะนำเสนอสู่สาธารณะ "Bueren กล่าว

ตามที่นักวิจัยนี้ซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของศูนย์การวิจัยทางการแพทย์ในเครือข่ายของโรคที่หายาก (CIBERER) การทดลองที่ขณะนี้กำลังมีวัตถุประสงค์เพื่อหลีกเลี่ยงหนึ่งในปัญหามากมายที่ผู้ป่วยเหล่านี้มี "โรค Fanconi เป็นโรคที่ซับซ้อนที่มีอาการแตกต่างกันซึ่งความล้มเหลวของไขกระดูกเป็นหนึ่งในสิ่งที่สำคัญที่สุด แต่ไม่ใช่เพียงโรคเดียวเราจะพยายามแก้ไขปัญหาทางโลหิตวิทยาของผู้ป่วยเหล่านี้อย่างไรก็ตามบางคน พวกเขามีความผิดปกติทางพันธุกรรมหรือเนื้องอกที่ไม่สามารถแก้ไขได้ด้วยโพรโทคอลนี้มันมีจุดประสงค์เพื่อรักษาบ่อยที่สุดนั่นคือกระดูกสันหลังล้มเหลว "Bueren อธิบาย

ยาเสพติดและยีน

เมื่อต้องการทำเช่นนี้เรียงความจะถูกแบ่งออกเป็นสองขั้นตอน อันดับแรกจะมีการประเมินว่ายาสองชนิดสามารถเพิ่มจำนวนเซลล์ต้นกำเนิดไขกระดูกได้อย่างไร "ในผู้ป่วยเหล่านี้ไขกระดูกของพวกเขาไม่ได้ผลิตเซลล์เพียงพอดังนั้นเราจึงหันไปใช้ยาเหล่านี้ซึ่งจะถูกนำไปใช้ทางหลอดเลือดดำและใต้ผิวหนังในช่วงประมาณแปดวันแม้ว่าเวลานั้นอาจแตกต่างกันไปขึ้นอยู่กับว่า จากเซลล์ต้นกำเนิด "Cristina Día de Heredia จากโรงพยาบาล Vall d'Hebrónหนึ่งในศูนย์สเปนที่จะเข้าร่วมในการทดลองนี้กล่าว

ยาจะถูกทดสอบใน 20 ผู้ป่วย นักวิจัยของ CIEMAT กล่าวว่าเราต้องการรวบรวมเซลล์จำนวนมากประมาณสี่ล้านต่อกิโลกรัมซึ่งเป็นเซลล์ที่ใช้ในการปลูกถ่ายไขกระดูก แม่นยำหนึ่งในการชี้แจงที่นักวิทยาศาสตร์นี้ต้องการที่จะทำคือการทดลองนี้ไม่ได้ออกแบบมาสำหรับคนที่มีตัวเลือกของการปลูกถ่ายไขกระดูกตั้งแต่นั้นมาในวันนี้การรักษาทางเลือกในกรณีเหล่านี้ "ฉันควรเลือกใช้การบำบัดด้วยยีนเท่านั้นผู้ที่ไม่พบผู้บริจาคที่เข้ากันได้"

เมื่อจำนวนเซลล์ต้นกำเนิดที่จำเป็นได้รับพวกเขาจะถูกลบออกจากผู้ป่วยและจัดการในห้องปฏิบัติการ ที่นั่นพวกมันถูกแทรกผ่าน lentivirus สำเนาของยีนที่กลายพันธุ์ในผู้ป่วยเหล่านี้ "โดยเฉพาะอย่างยิ่งยีน FANCAN ถูกแทรกซึ่งเป็นหนึ่งใน 80% ของผู้ป่วยที่สเปนผิดเมื่อแก้ไขเซลล์จะถูกฉีดอีกครั้ง แต่คราวนี้เหลือเพียง 10 ผู้ป่วยจำนวนน้อยเพราะพวกเขาเท่านั้น เราจะฉีดคนที่มีอาการของโรคอยู่แล้วเราไม่ต้องการที่จะรักษาอาการ แต่เป็นการรักษาเพราะเราอยู่ในช่วงสาธิตความปลอดภัยและสิ่งบ่งชี้ถึงประสิทธิภาพของการบำบัดนี้ก็จะประสบความสำเร็จด้วย " บูเรนชี้แจง

เมื่อเซลล์เหล่านี้ซึ่งมียีนที่ถูกต้องของพวกเขาไปถึงไขกระดูกนักวิจัยคาดว่าพวกมันจะเริ่มมีอิทธิพลเหนือเซลล์อื่น ๆ และทีละน้อยพวกมันจะ repopulate และแทนที่เซลล์ที่เป็นโรคของไขกระดูกและมันจะสามารถผลิตได้ เซลล์เม็ดเลือดปกติ

ส่วนแรกของการทดลองจะเริ่มในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้าและการแช่เซลล์จะใช้เวลานานเท่าใด "สำนักงานยาสเปนต้องอนุมัติ แต่เราหวังว่าในฤดูร้อนจะพร้อม" ผู้ประสานงานการศึกษากล่าวซึ่งกล่าวว่าหากความปลอดภัยและประสิทธิภาพได้รับการยืนยันแล้วจะถูกส่งไปยังการทดลองใหม่ในระยะ Advanced II หรือ Phase III ซึ่งผู้ป่วยจะเข้าร่วมมากขึ้นและเราต้องการความช่วยเหลือทางการเงินจาก บริษัท ยา

ที่มา: www.DiarioSalud.net