ยีนบำบัดใกล้กับการรักษาภาวะหัวใจล้มเหลวในมนุษย์

จันทร์พฤศจิกายน 18, 2013.- นักวิจัยที่ศูนย์วิจัยโรคหัวใจและหลอดเลือดของโรงเรียนแพทย์ Icahn ของ Mount Sinai ในสหรัฐอเมริกาได้ประสบความสำเร็จในการทดสอบการรักษาด้วยยีนซึ่งเป็นยาโดยตรงกับหัวใจเพื่อย้อนกลับหัวใจล้มเหลวใน สัตว์จำลอง โดยเฉพาะช่วยลดการขยายตัวของหัวใจและปรับปรุงการทำงานของหัวใจและการไหลเวียนของเลือด

ผลลัพธ์ของงานวิจัยนี้ตีพิมพ์ในวิทยาศาสตร์การแพทย์ translational มาจากขั้นตอนสุดท้ายของการวิจัยก่อนที่จะมีการทดลองทางคลินิกในมนุษย์เพื่อทดสอบการรักษาด้วยยีน SUMO-1 SUMO-1 เป็นยีนที่ "หายไปในการต่อสู้" ในผู้ป่วยหัวใจล้มเหลว สำหรับผู้เขียนงานวิจัย "การบำบัดด้วยยีน SUMO-1 อาจเป็นหนึ่งในวิธีการรักษาแรกที่ลดขนาดของหัวใจที่ขยายใหญ่ขึ้นและปรับปรุงการทำงานที่สำคัญของหัวใจที่เสียหาย" ผู้ประสานงานการศึกษาโรเจอร์เจฮัจจาร์กำลังรอการเริ่มต้นทดลองในผู้ป่วยหัวใจล้มเหลวอย่างรุนแรง
หัวใจล้มเหลวยังคงเป็นสาเหตุหลักของการรักษาในโรงพยาบาลในผู้สูงอายุ มันเกิดขึ้นเมื่อหัวใจอ่อนแอเกินไปที่จะสูบฉีดอย่างเหมาะสมและหมุนเวียนโลหิตไปทั่วร่างกายของคุณ
Hajjar ได้ขออนุญาตจากสำนักงานยาสหรัฐ (FDA) เพื่อทดสอบการรักษาด้วยยีน SUMO-1 ใหม่ในผู้ป่วยหัวใจล้มเหลว เมื่อเริ่มต้นการทดลองทางคลินิกจะเป็นการรักษายีนบำบัดครั้งที่สองที่ออกแบบมาเพื่อย้อนกลับภาวะหัวใจล้มเหลวที่ฮัจจาร์และทีมของเขาเปิดตัว การทดลองครั้งแรกที่เรียกว่า CUPIDO นั้นอยู่ในขั้นตอนสุดท้ายของการทดสอบยีนบำบัดด้วย SERCA2 ซึ่งผลของเฟส 1 และเฟส 2 เป็นบวก
ในการทดสอบนั้นยีนที่รู้จักในชื่อ SERCA2 นั้นได้รับการจัดการผ่านไวรัสเฉื่อยซึ่งเป็นไวรัสที่ผ่านการดัดแปลงโดยไม่มีอนุภาคติดเชื้อ SERCA2 เป็นยีนที่ผลิตเอนไซม์ที่สำคัญสำหรับการสูบแคลเซียมออกจากเซลล์อย่างเหมาะสมและในภาวะหัวใจล้มเหลวผิดปกติทำให้หัวใจต้องทำงานหนักขึ้นและในกระบวนการนี้จะมีขนาดใหญ่กว่า ปกติ ไวรัสที่มี SERCA2 นั้นได้รับจากหลอดเลือดหัวใจในหัวใจในระหว่างขั้นตอนการสวนหัวใจและจำเป็นต้องใช้ยีนบำบัดเพียงครั้งเดียวเพื่อฟื้นฟูการผลิตเอนไซม์ที่มีประโยชน์จากยีน SERCA2
แต่ SERCA2 ไม่ใช่เอนไซม์เพียงตัวเดียวที่หายไปจากการกระทำในภาวะหัวใจล้มเหลวเนื่องจากการศึกษาที่ตีพิมพ์ในปี 2554 ใน Nature โดย Hajjar และทีมของเขาแสดงให้เห็นว่ายีน SUMO-1 ก็ลดลงในหัวใจมนุษย์ที่บกพร่อง SUMO-1 ควบคุมกิจกรรมของ SERCA2 ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการทำงานของ SERCA2 สามารถปรับปรุงได้โดยไม่ต้องเปลี่ยนระดับของมัน การวิเคราะห์ติดตามผลในแบบจำลองเมาส์ของภาวะหัวใจล้มเหลวแสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีน SUMO-1 ช่วยปรับปรุงการทำงานของหัวใจอย่างมีนัยสำคัญ
ดังนั้นผู้เชี่ยวชาญเหล่านี้ทดสอบการส่งมอบการบำบัดด้วยยีน SUMO-1 เพียงอย่างเดียวการบำบัดด้วยยีน SERCA2 เพียงอย่างเดียวและการรวมกันของ SUMO-1 และ SERCA2 ในสัตว์ที่มีขนาดใหญ่ที่มีภาวะหัวใจล้มเหลวพวกเขาเห็นว่าการให้ยา SUMO-1 ขนาดสูงบำบัดรวมถึง SUMO-1 และ SERCA2 ด้วยกันทำให้เกิดการหดตัวของหัวใจที่แข็งแกร่งช่วยเพิ่มการไหลเวียนของเลือดและลดปริมาณ หัวใจเมื่อเทียบกับการรักษาด้วยยีน SERCA2 เพียงอย่างเดียว
ที่มา: www.DiarioSalud.net