ฟาบราไซม์

1 ขวดมี agalsidase beta 5 มก. หรือ 35 มก.

หนังบู๊

Agalsidase beta - รูปแบบ recombinant ของα-galactosidase A ของมนุษย์ที่ผลิตโดยเทคโนโลยี recombinant DNA โดยใช้การเพาะเลี้ยงเซลล์รังไข่หนูแฮมสเตอร์ของจีน (ลำดับกรดอะมิโนของรูปแบบ recombinant เช่นเดียวกับลำดับนิวคลีโอไทด์ที่เข้ารหัสจะเหมือนกับรูปแบบธรรมชาติของα-galactosidase) เป็นเอนไซม์ที่เร่งปฏิกิริยาไฮโดรไลซิสของ GL-3 การขาดกิจกรรมในช่วงของโรค Fabry ทำให้เกิดการจัดเก็บ GL-3 ในเซลล์หลายประเภทรวมถึงเซลล์บุผนังหลอดเลือดและเซลล์เนื้อเยื่อ การรักษาด้วยการเตรียมนำไปสู่การลดการสะสมของ GL-3 ในไตหัวใจและผิวหนังอย่างมีนัยสำคัญ หลังจากได้รับยาทางหลอดเลือดดำ agalsidase beta จะถูกล้างออกอย่างรวดเร็วจากการไหลเวียนและถูกดูดซึมโดยไลโซโซมของเซลล์บุผนังหลอดเลือดและเซลล์เนื้อเยื่อ T0.5 ในระยะกำจัดคือ 45-100 นาที

ปริมาณ

ฉีดเข้าเส้นเลือด การรักษาควรดำเนินการโดยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการจัดการผู้ป่วยโรค Fabry หรือโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ปริมาณที่แนะนำคือ 1 มก. / กก. น้ำหนักตัว ทุกๆ 2 สัปดาห์ในผู้ป่วยบางรายหลังจากรับประทานครั้งแรก 1 มก. / กก. ทุก 2 สัปดาห์เป็นเวลา 6 เดือนขนาด 0.3 มก. / กก ใช้ทุก 2 สัปดาห์สามารถช่วยลดการสะสมของ GL-3 ในเซลล์บางประเภทได้ อย่างไรก็ตามยังไม่มีการกำหนดความเกี่ยวข้องทางคลินิกในระยะยาวของข้อสังเกตเหล่านี้ กลุ่มผู้ป่วยพิเศษ ไม่จำเป็นต้องปรับขนาดยาในผู้ป่วยที่มีภาวะไต ยังไม่มีการศึกษาในผู้ป่วยที่มีภาวะตับไม่เพียงพอ ความปลอดภัยและประสิทธิภาพไม่ได้รับการยอมรับในผู้ป่วยที่มีอายุมากกว่า 65 ปี ไม่สามารถแนะนำวิธีการใช้ยาได้ในขณะนี้ เด็กอายุ 0-7 ปียังไม่ได้รับการศึกษาและความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยายังไม่ได้รับการยอมรับในกลุ่มอายุนี้ ไม่สามารถแนะนำวิธีการใช้ยาได้ ไม่จำเป็นต้องปรับขนาดยาสำหรับเด็กอายุ 8 ถึง 16 ปี วิธีการให้ ผงสำหรับเข้มข้นสำหรับการแก้ปัญหาสำหรับการแช่จะต้องสร้างใหม่ด้วยน้ำสำหรับฉีดจากนั้นเจือจางด้วยสารละลายโซเดียมคลอไรด์ 0.9% ทางหลอดเลือดดำและให้เป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดดำ อัตราการให้ยาเริ่มต้นไม่ควรเกิน 0.25 มก. / นาที (15 มก. / ชม.) หากผู้ป่วยทนต่อยาได้ดีอัตราการให้ยาจะค่อยๆเพิ่มขึ้นพร้อมกับการให้ยาตามมา การฉีดยาที่บ้านอาจได้รับการพิจารณาในผู้ป่วยที่ทนได้ดี ผู้ป่วยที่มีอาการไม่พึงประสงค์ในระหว่างการฉีดยาที่บ้านต้องหยุดการให้ยาทันทีและขอความสนใจจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ การดำเนินการของเงินทุนในภายหลังอาจต้องมีเงื่อนไขทางคลินิก ปริมาณและอัตราการให้ยาที่บ้านควรคงที่และไม่ควรเปลี่ยนแปลงโดยไม่ได้รับการดูแลจากแพทย์ผู้เชี่ยวชาญ

ข้อบ่งใช้

การบำบัดทดแทนเอนไซม์ในระยะยาวในผู้ป่วยที่ได้รับการยืนยันการวินิจฉัยโรค Fabry (การขาดα-galactosidase A) ยานี้ระบุในผู้ใหญ่วัยรุ่นและเด็กอายุ≥8ปี

ข้อห้าม

ภาวะภูมิไวเกินที่คุกคามถึงชีวิต (ปฏิกิริยาแอนาไฟแล็กติก) ต่อสารที่ใช้งานอยู่หรือสารเพิ่มปริมาณใด ๆ

ข้อควรระวัง

Agalsidase beta (r-hαGAL) เป็นโปรตีนรีคอมบิแนนต์ดังนั้นการพัฒนาแอนติบอดี IgG จึงสามารถคาดหวังได้ในผู้ป่วยที่มีกิจกรรมของเอนไซม์เหลือน้อยหรือไม่มีเลย แอนติบอดี IgG ต่อ r-hαGALมักจะพัฒนาในผู้ป่วยส่วนใหญ่ภายใน 3 เดือนนับจากการให้ยาครั้งแรก ผู้ป่วยที่มีแอนติบอดีต่อ r-hαGALมีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นของปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาและในผู้ป่วยดังกล่าวควรระมัดระวังในการให้ยา agalsidase beta อีกครั้ง ควรติดตามระดับแอนติบอดี สำหรับปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาในระดับเล็กน้อยถึงปานกลางอัตราการบริหารยาอาจลดลงเหลือ 10 มก. / ชม. และ / หรือใช้ยาแก้แพ้พาราเซตามอลไอบูโพรเฟนและ / หรือคอร์ติโคสเตียรอยด์ เช่นเดียวกับยาที่มีโปรตีนทางหลอดเลือดดำอื่น ๆ อาจเกิดปฏิกิริยาภูมิไวเกินชนิดแพ้ได้ ในกรณีที่มีอาการแพ้อย่างรุนแรงหรือเกิดปฏิกิริยาภูมิแพ้ควรหยุดการให้ยาทันทีและเริ่มการรักษาที่เหมาะสม ผลของไตของ agalsidase beta therapy อาจ จำกัด ในผู้ป่วยโรคไตขั้นสูง

กิจกรรมที่ไม่พึงปรารถนา

พบบ่อยมาก: ปวดศีรษะอัมพาตคลื่นไส้อาเจียนหนาวสั่น pyrexia รู้สึกหนาว ที่พบบ่อย: โพรงจมูกอักเสบ, เวียนศีรษะ, อาการง่วงซึม, ภาวะขาดออกซิเจน, ความรู้สึกแสบร้อน, ซึม, เป็นลมหมดสติ, น้ำตาไหลเพิ่มขึ้น, หูอื้อ, เวียนศีรษะส่วนปลาย, อิศวร, ใจสั่น, หัวใจเต้นช้า, ฟลัชชิง, ความดันโลหิตสูง, สีซีด , ความดันเลือดต่ำ, อาการร้อนวูบวาบ, หายใจลำบาก, คัดจมูก, แน่นคอ, หายใจไม่ออก, ไอ, หายใจไม่อิ่ม, ปวดท้อง, ปวดท้องส่วนบน, ไม่สบายท้องส่วนบน, ไม่สบายท้อง, ภาวะแพ้ในช่องปาก, ท้องร่วง, คัน, ลมพิษ, ผื่น, ผื่นแดง, อาการคันโดยทั่วไป, อาการบวมน้ำที่เกี่ยวกับหลอดเลือด, อาการบวมน้ำที่ใบหน้า, ผื่นที่อวัยวะเพศ, ปวดปลายแขน, ปวดกล้ามเนื้อ, ปวดหลัง, กล้ามเนื้อกระตุก, ปวดข้อ, ความตึงเครียดของกล้ามเนื้อ, ความตึงของกล้ามเนื้อและกระดูก, ความเมื่อยล้า, ไม่สบายหน้าอก, รู้สึกร้อน , อ่อนเพลีย, แขนขาบวม, เจ็บหน้าอก, อาการอ่อนเปลี้ยเพลียแรง, ปวด, หน้าบวม, hyperthermia ผิดปกติ: โรคจมูกอักเสบ, hyperaesthesia, สั่น, คันตา, hyperaemia ในตา, อาการบวมน้ำที่หู, ปวดหู, หัวใจเต้นช้าไซนัส, ความเย็นต่อพ่วง, หลอดลมหดเกร็ง, ปวดคอหอย, โรคจมูกอักเสบ, การหายใจเร็ว, ความแออัดของระบบทางเดินบน ความผิดปกติของระบบทางเดินหายใจ, อาการอาหารไม่ย่อย, กลืนลำบาก, อาการตัวเขียว, ผื่นแดง, ผื่นแดง, ผื่นคัน, การเปลี่ยนสีของผิวหนัง, ความรู้สึกไม่สบายของผิวหนัง, อาการปวดกล้ามเนื้อและโครงกระดูก, ความรู้สึกร้อนและเย็น, อาการคล้ายไข้หวัด, อาการปวดบริเวณที่ฉีดยา, ปฏิกิริยาในบริเวณที่ฉีดยา, การเกิดลิ่มเลือดในบริเวณที่ฉีดยา, ไม่สบายตัวบวม ไม่ทราบ: ปฏิกิริยา anaphylactoid, ภาวะขาดออกซิเจน, vasculitis ของเม็ดเลือดขาว, การให้ออกซิเจนลดลง อาการไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับยาส่วนใหญ่อาจเกิดจากการสร้างแอนติบอดี IgG และ / หรือการกระตุ้นเสริม ตรวจพบแอนติบอดี IgE ในผู้ป่วยจำนวนน้อย ข้อมูลด้านความปลอดภัยของยาในเด็ก (อายุมากกว่า 7 ปี) และวัยรุ่นไม่แตกต่างจากที่พบในผู้ใหญ่

การตั้งครรภ์และให้นมบุตร

ไม่ควรใช้ในระหว่างตั้งครรภ์เว้นแต่จำเป็นอย่างชัดเจน (มีข้อมูลไม่เพียงพอเกี่ยวกับการใช้ยาในหญิงตั้งครรภ์) Agalsidase beta อาจผ่านเข้าสู่น้ำนมแม่ เนื่องจากไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับผลกระทบต่อทารกจึงควรหยุดให้อาหารระหว่างการรักษาด้วยการเตรียม

ความคิดเห็น

อาการวิงเวียนศีรษะนอนไม่หลับและเป็นลมอาจเกิดขึ้นในวันที่ทำการบริหารซึ่งอาจจำกัดความสามารถในการขับรถหรือใช้เครื่องจักร เก็บยาที่อุณหภูมิ 2-8 องศาเซลเซียส

การโต้ตอบ

ไม่ควรใช้ยาร่วมกับ chloroquine, amiodarone, monobenzone หรือ gentamicin เนื่องจากความเสี่ยงต่อการยับยั้งการทำงานของα-galactosidase ภายในเซลล์ จากการเผาผลาญของ agalsidase beta ดูเหมือนว่าจะไม่เกี่ยวข้องกับปฏิกิริยาระหว่างยาที่เป็นสื่อกลางโดย cytochrome P450

สารเตรียมประกอบด้วยสาร: Agalsidase beta